Personalizzazione delle terapie in emofilia
Intervento di Angela Rocino
Presidente Aice
L’AICE, come già l’OMS, la WFH e i Principi di terapia dell’Unione Europea, raccomanda l’impiego della profilassi primaria nei bambini con emofilia grave, sin dai primi anni di vita e con durata indefinita. Alla luce delle crescenti evidenze in letteratura, l’AICE raccomanda, inoltre, la profilassi secondaria e terziaria anche negli adolescenti e negli adulti, soprattutto se questi ultimi presentano frequenti episodi emorragici, rischio di rapida progressione di un'artropatia cronica già clinicamente evidente, rischio di comparsa di nuove articolazioni bersaglio o che abbiano presentato episodi emorragici gravi ed a rischio di vita.
Inoltre, i concentrati di FVIII e FIX ad emivita prolungata recentemente resisi disponibili offrono la possibilità di personalizzare meglio il regime di profilassi in pazienti di qualsiasi età. Per i concentrati di FVIII, il modesto prolungamento dell'emivita, rispetto ai prodotti ad emivita standard, non permette, nella maggioranza dei pazienti, di ridurre la frequenza delle infusioni a meno di 2 volte alla settimana ma consente di adottare regimi di trattamento differenziati in funzione dello stile di vita del paziente e delle sue esigenze personali, sulla base dei dati di farmacocinetica del paziente. Negli emofilici B, invece, il significativo prolungamento dell'emivita consente di ridurre la frequenza delle somministrazioni a 1 volta alla settimana e, in alcuni pazienti, a 1 volta ogni 10-14 giorni.
Il regime di profilassi può essere adattato utilizzando diversi approcci: aumento della dose, aumento della frequenza delle infusioni mantenendo la stessa dose/infusione, sistemi ibridi tra l'uno e l'altro approccio. Ciò implica che non è indicato utilizzare un singolo prodotto in tutti i pazienti e che è necessario avere a disposizione più prodotti, in modo da operare una scelta ragionata e condivisa con il paziente del prodotto più idoneo per il suo trattamento, tenendo conto delle sue molteplici esigenze e delle diverse caratteristiche farmacocinetiche di ogni singolo prodotto in ogni singolo paziente.
